Jedinstveni tretman, koji se primenjuje dok se fetus još razvija u maminom stomaku, mogao bi značajno unaprediti život deci sa ovom urođenom manom. Ovo je omogućilo značajno kliničko ispitivanje u UC Davis Health.

Prvi ovakav tretman u istoriji medicine

Flaster matičnih ćelija je postavljen direktno preko otkrivene kičmene moždine fetusa

Tokom ovog istorijskog postupka, operativni tim od 40 ljudi i tim za pripremu ćelija odradio je pažljiv proces za koji su se dugo pripremali.

Nakon što je trudnica Emili stavljena pod opštu anesteziju, napravljen je mali otvor u njenoj materici i fetus je doplivalao do te tačke reza kako bi hirurzi mogli da otkriju njegovu kičmu i defekt spina bifide. Hirurzi su koristili mikroskop da pažljivo započnu postupak.

Istorijski trenutak:

flaster matičnih ćelija je postavljen direktno preko otkrivene kičmene moždine fetusa. Fetalni hirurzi su zatim zatvorili rez kako bi omogućili regeneraciju tkiva.

Tri bebe operisane su u maminom stomaku

Ukupno će biti lečeno trideset pet pacijenata.

Pokrenuto u proleće 2021. godine, kliničko ispitivanje je zvanično poznato kao „CuRe Triel: Ćelijska terapija za inutero stanje mijelomeningokele. Ukupno će biti lečeno trideset pet pacijenata.

Tri bebe iz studije koje su do sada rođene biće praćene od strane istraživačkog tima do 30 meseci starosti kako bi se u potpunosti procenila bezbednost i efikasnost postupka.
Prva faza ispitivanja finansirana je državnim grantom od 9 miliona dolara od strane državne agencije za matične ćelije, Kalifornijskog instituta za regenerativnu medicinu (CIRM).

Najbolja šansa za svetlu budućnost

Operacija pre porođaja može sprečiti ili smanjiti ozbiljnost oštećenja kičmenog stuba fetusa

„Ovo kliničko ispitivanje moglo bi da poboljša kvalitet života velikog broja pacijenata koji dolaze“, rekla je Emili, prva učesnica kliničkog ispitivanja koja je dolazi iz Ostina u Teksasu. Njena ćerka Robi rođena je prošlog oktobra.

„Nismo znali za spina bifidu do postavljanja dijagnoze. Veoma smo zahvalni što smo mogli da budemo deo ovog istraživanja. Dajemo našoj ćerki najbolju šansu za svetlu budućnost.”

Spina bifida, takođe poznata kao mijelomeningokela, javlja se kada tkivo kičme ne uspe da se pravilno spoji tokom ranih faza trudnoće. Urođeni defekt može dovesti do niza doživotnih kognitivnih, motornih, urinarnih i crevnih invaliditeta. Svake godine pogađa 1.500 do 2.000 dece u SAD. Često se dijagnostikuje ultrazvukom.

Dok operacija izvedena nakon rođenja može pomoći u smanjenju nekih efekata, operacija pre porođaja može sprečiti ili smanjiti ozbiljnost oštećenja kičmenog stuba fetusa, koje se pogoršava tokom trudnoće.

„Čekam ovaj dan već skoro 25 godina“, rekla je Diana Farmer, prva žena na svetu fetalni hirurg, profesor, predsedavajući hirurgije u UC Davis Health i glavni istraživač u studiji.

Putovanje do leka budućnosti

Kao vođa Management of Myelomeningocele Study (MOMS) kliničkog ispitivanja početkom 2000-ih, Farmer je pomogala da se dokaže da operacija fetusa smanjuje neurološke deficite kod spina bifide. Mnoga deca su u toj studiji pokazala poboljšanje, ali su im i dalje bila potrebna invalidska kolica ili proteze.

Farmer je angažovala bioinženjera Aijun Vang posebno da pomogne da se taj posao podigne na viši nivo. Zajedno su pokrenuli Zdravstvenu hiruršku bioinženjersku laboratoriju UC Davis Health -a da pronađe načine za korišćenje matičnih ćelija i bioinženjeringa za unapređenje hirurške efikasnosti i poboljšanje ishoda. Farmer je takođe pokrenula Centar za negu i lečenje fetusa sa fetalnim hirurgom Shinjiro Hirose i Centar za dečiju hirurgiju pre nekoliko godina.

Farmer, Vang i njihov istraživački tim rade na svom novom pristupu koristeći matične ćelije u fetalnoj hirurgiji više od 10 godina. Tokom tog vremena, rad na laboratorijskim životinjama pokazao je da su u mogućnosti da spreče paralizu povezanu sa spina bifidom.

Prvo svetsko ispitivanje na ljudima

Upotrebljene su matične ćelije sa najvećim potencijalom u regenerativnoj medicini

Kada su Emili i njen suprug Hari saznali da će po prvi put postati roditelji, nisu očekivali nikakve komplikacije u trudnoći. Ali dan kada je Emili saznala da njena beba ima spina bifidu bio je i dan kada je prvi put čula za kliničko ispitivanje CuRe.
Za Emili je to bila slamka spasa koju nije mogla da odbije.

Učešće u kliničkoj studiji značilo bi da bi ona morala privremeno da se preseli u Sakramento zbog operacije fetusa, a zatim bi morala dolaziti nedeljno na kontrole tokom cele trudnoće.
Nakon skrininga, MR skenera i intervjua, Emili je dobila vest koja joj je promenila život – primljena je u kliničku studiju. Njena operacija fetusa zakazana je za 12. jul 2021. godine, u 25+5 nedelji trudnoće.

Farmerova i Vangov tim proizvodi matične ćelije odličnog kvaliteta – mezenhimalne matične ćelije – iz placente u Institutu za regenerativnu medicinu UC Davis Health koji finansira CIRM. Taj tip ćelija je ujedno poznat i kao tip matičnih ćelija sa najvećim potencijalom za primenu u regenerativnoj medicini.

Laboratorija radi na principima GMP, čime je obezbeđena bezbedna upotreba kod ljudi. U njoj je napravljen flaster -sloj matičnih ćelija za Emilinu operaciju fetusa.

„To je četvorodnevni proces izrade flastera za matične ćelije“, rekla je Prija Kumar, naučnica iz Centra za hirurški bioinženjering na Odeljenju za hirurgiju, predvodnica tima koji kreira flastere matičnih ćelija i isporučuje ih u operacionu salu. . „Vreme kada izdvojimo ćelije, vreme za koje zasejemo ćelije na podlogu i vreme za koje isporučimo matične ćelije je kritično.

Dan rođenja – iskustvo veće od života!

20. septembra 2021, u 35 nedelja i pet dana trudnoće, Robi je rođena carskim rezom

„Jedan od mojih prvih strahova bio je da neću moći da je vidim, ali su mi je doneli. Prvi put sam videla kako joj se prsti na nogama migolje. Bilo je tako ohrabrujuće i pomalo nestvarno“, rekla je Emili.

Ovo iskustvo je bilo veće od života i prevazišlo je sva očekivanja. Nadam se da će ovo ispitivanje poboljšati kvalitet života velikog broja pacijenata koji dolaze.” — Emili

Za Farmer, ovaj dan je ono čemu se dugo nadala, i došao je sa iznenađenjima. Da Robi nije bila lečena, rodila bi se sa paralizom nogu.

„Bilo je vrlo jasno čim se rodila da udara nogama i sećam se da sam vrlo jasno rekla: „O moj Bože, mislim da migolji prstima na nogama!’“, rekla je Farmer, koja je primetila da to zapažanje nije zvanična potvrda, ali je bilo obećavajuće. “Bilo je neverovatno. Stalno smo govorili: „Vidim li to? Da li je to stvarno?”

I mama i beba su kod kuće i dobrog su zdravlja. Robi je upravo proslavila svoj prvi rođendan.

CuRe tim je oprezan u izvlačenju zaključaka i kaže da još mnogo toga treba da se nauči tokom ove bezbednosne faze istraživanja. Tim će nastaviti da prati Robi i druge bebe u istraživanju sve dok ne napune 6 godina, a glavni pregled će se obaviti sa 30 meseci kako bi se videlo da li hodaju i da li koriste nošu.

„Ovo iskustvo je bilo veće od života i prevazišlo je sva očekivanja. Nadam se da će ovo ispitivanje poboljšati kvalitet života velikog broja pacijenata“, rekla je Emili. „Počastvovani smo što smo deo istorije u nastajanju.

Izvor: Seracell.rs

Ove strukture nalik embrionima su u najranijim fazama ljudskog razvoja jer nemaju srce koje kuca ili mozak. Ali naučnici kažu da bi jednog dana mogli da pomognu u unapređenju i razumevanja genetskih bolesti ili uzroka pobačaja. Matične ćelije imaju kapacitet da postanu bilo koji tip ćelije u telu i ako se podstiču na pravi način mogu se usmeriti da formiraju embrione. Ovo je prvi put da je to postignuto korišćenjem ljudskog materijala. Mada, oni nisu zaista „sintetički“, jer su početni materijal bile ćelije kultivisane iz tradicionalnog embriona u laboratoriji.

Dalje istraživanje pokreće etička pitanja

Embrion napravljen od matičnih ćelija dolazi iz laboratorije prof. Magdalene Zernicki-Getz, sa Univerziteta u Kembridžu i Kalifornijskog tehnološkog instituta.

Potpuni detalji tek treba da budu objavljeni i stavljeni na raspolaganje za naučno ispitivanje. Dok se to ne desi već se, kako piše CNN, postavljaju kritična pravna i etička pitanja, a mnoge zemlje čak ni nemaju zakone koji regulišu ovu oblast nauke. Tempo otkrića u ovoj oblasti i rastuća sofisticiranost ovih modela uznemirili su stručnjake za bioetiku.

„Za razliku od ljudskih embriona koji nastaju u postupku vantelesne oplodnje (VTO), gde postoji uspostavljen pravni okvir, trenutno ne postoje jasni propisi koji regulišu modele ljudskih embriona izvedene iz matičnih ćelija. Postoji hitna potreba za propisima koji će obezbediti okvir za stvaranje i upotrebu modela ljudskih embriona izvedenih iz matičnih ćelija“, rekao je u saopštenju Džejms Brisko, pomoćnik direktora istraživanja na Institutu Frensis Krik prenosi CNN.

Dr Magdalena Zernicka-Goetz je opisala prošle sedmice rad u prezentaciji na godišnjem sastanku Međunarodnog društva za istraživanje matičnih ćelija u Bostonu. Zernicka-Goetz, profesor biologije i biološkog inženjerstva na CalTech-u i Univerzitetu u Kembridžu, rekla je da je istraživanje prihvaćeno u uglednom naučnom časopisu, ali nije objavljeno. Istraživanje je prvi izvestio The Guardian.

Zernicka-Goetz i njen tim, zajedno sa rivalskim timom u Izraelu, opisali su ranije stvaranje modelnih struktura nalik embrionima od matičnih ćelija miša. Ti „embrioni“ su pokazali začetke mozga, srca i crevnog trakta nakon oko osam dana razvoja.

Sintetički embrioni pomoći će u razumevanju pobačaja

Rekla je za CNN da su strukture nalik embrionima koje je njena laboratorija stvorila takođe prve ćelije sa osobinama polnih ćelija, koje će se dalje razvijati u jajne ćelije i spermatozoide.

„Samo želim da naglasim da to nisu ljudski embrioni“, rekla je Zernicka-Getz. „Oni su modeli embriona, ali su veoma interesantni jer su veoma slični ljudskim embrionima i veoma su važna stanica na putu ka otkrivanju zašto toliko trudnoća ne uspe. Većina spontanih pobačaja nastane u vreme razvoja u kojem se stvaraju strukture slične embrionima.”

Ona je rekla da je, prema njenim saznanjima, to bio prvi put da je napravljen ljudski model embriona sa tri embrionalna lista. Ali ona je naglasila da, iako ovaj laboratorijski model oponaša neke od karakteristika prirodnog embriona, nema ih sve.

Istraživači se nadaju da će modeli embriona baciti svetlo na „crnu rupu“ ljudskog razvoja, period koji sledi 14 dana nakon oplodnje, što je dozvoljena granica za naučnike da uzgajaju i proučavaju embrione u laboratoriji.

U ovom trenutku, sintetički model ljudskih embriona je ograničen na epruvete. Bilo bi nezakonito implantirati jedan u matericu, a istraživanja na životinjama sa matičnim ćelijama miševa i majmuna su pokazala da, čak i kadaje tako nešto pokušano, oni ne mogu da prežive – verovatno zato što naučnici nisu shvatili kako da u potpunosti oponašaju uslove trudnoće.

Zernicka-Goetz je rekla da cilj njenog istraživanja nije bio stvaranje života, već sprečavanje njegovog gubitka, uz razumevanje zašto se embrioni ponekad ne razvijaju nakon oplodnje i implantacije.

„Znamo izuzetno malo o ovom koraku u ljudskom razvoju, ali to je vreme kada su mnoge trudnoće izgubljene, posebno u okruženju vantelesne oplodnje,“ Rodžer Sturmi, viši naučni saradnik za zdravlje majki i fetusa na Univerzitetu u Mančesteru u Velikoj Britaniji.

„Trenutno možemo reći da ovi ‘sintetički embrioni’ dele brojne karakteristike sa blastocistama, ali je važno prepoznati da je način na koji se formiraju drugačiji od onoga što se dešava kada normalan embrion formira blastocistu“, rekao je on. „Predstoji nam mnogo posla da se utvrde sličnosti i razlike između sintetičkih embriona i embriona koji nastaju spajanjem jajne ćelije i spermatozoida“.

Izvor: Bebac